Edición genómica: Uso de la herramienta CRISPR en células pluripotentes inducidas (iPSC)

DESCRIPCIÓN DEL CURSO:

Actualmente las diversas herramientas genéticas han creado una gran posibilidad para realizar edición genética en células eucariotas, permitiendo así dilucidar la función de genes y elementos regulatorios necesarios para la correcta función celular. También, ha abierto la posibilidad de corregir errores genéticos abriendo una posibilidad para ser usado como tratamiento para un sin número de enfermedades genéticas. En este curso, se verán conceptos  de ingeniería genética, las herramientas de edición genética actuales y más usadas para editar un genoma (Meganucleasas, ZFN, TALENs, CRISPR-Cas), además al ser un curso teórico práctico se enseñará el uso de software para diseño in silico de RNAs guías (gRNAs) para CRISPR. También, se hablará sobre el concepto de terapia génica, los tipos de terapia génica, las vías de administración de la misma y conceptos necesarios para entender el potencial terapéutico de las células madre embrionarias y las células madre pluripotentes inducidas.

TEMARIO DEL CURSO

Módulo I:  Introducción a la ingeniería genética y edición genética.

En éste módulo se aprenderán conceptos básico de ingeniería genética y edición genética así como   herramientas moleculares de edición genómica dando cobertura a los siguientes temas:

• ¿Qué es la ingeniería genética?
• Proceso de obtención de un OMG
• Aplicaciones de la ingeniería genética
• Agencias regulatorias para ingeniería genética
• ¿Qué es la edición de genomas?
• Herramientas de edición genómica (Meganucleasas, ZFN, TALENs)

Módulo II: Sistema sistema CRISPR-CAS

En éste módulo se aprenderá todo lo relacionado con el sistema CRISPR-Cas y sus aplicaciones como herramienta de edición genómica dando cobertura a los siguientes temas:

• ¿Qué es el sistema CRISPR-Cas?
• Funcionamiento del CRISPR en su estado natural
• Tipos de CRISPR
• Componentes de CRISPR-Cas9
• La Inserción de los sistemas CRISPR-CAS en la tecnología de edición genética
• Inconvenientes del sistema CRISPR-Cas9
• Protocolos de laboratorio ejemplos clínicos

Módulo III: Diseño ​ in silico ​ de gRNAs  y de plásmidos recombinantes

En éste módulo se aprenderá a diseñar in silico gRNAs así como plásmidos recombinantes para para realizar edición genómica dirigida in vitro.

• Reconocimiento de sofware y plataformas útiles para ensayos in silico
• Diseño ​ in silico ​ de sgRNAs y evaluación de especificidad
• ¿Qué es un plásmido recombinante?
• Elementos necesarios para formar un plásmido recombinante
• Diseño y construcción in silico ​de un plásmido recombinante

Módulo IV: Principios básico de terapia génica

En este módulo se aprenderán los conceptos básicos de terapia génica así como la elección de método para la introducción de cualquier herramienta molecular de edición génica a células eucariotas.

• ¿Qué es la terapia génica?
• Tipos de terapia génica
• Vías de administración de la terapia génica
• Métodos de transfección y vehículos géticos
• Terapia génica basada en RNA

Módulo V:  Células madre pluripotentes inducidas (iPSC)

En este módulo se aprendera los conceptos básidos de células madre y células madre pluripotentes inducidas, así como su potencial terapéutico.

• ¿Qué son las células madre?
• Clasificación de las células madre
• Características importantes de las células madre
• Caracterización de las células madre
• Bases moleculares de la pluripotencialidad en CME
• Inducción de Pluripotencia
• Células Pluripotentes Inducidas (iPS)
• Premio Nobel de Medicina 2012
• Potencial terapéutico de las CME e iPSC

PROGRAMAS BIOINFORMÁTICOS A UTILIZAR:

• Genome compiler
• Ensembl
• Blast NCBI
• Addgene
• Benchling
• Snapgene

REQUISITOS BÁSICOS:

Conocimientos básicos de biología, biología molecular y bioquímica (nivel medio).