Terapia génica: diseño de construcciones genéticas para la expresión de genes terapéuticos
sáb, 27 mar
|ZOOM TEPAPIA GÉNICA
Se abordarán el diseño de construcciones genéticas para la expresión de genes terapéuticos (inmunoglobulinas entre otros) y la selección de vectores virales y no virales para su administración en la biomedicina.
Horario y ubicación
27 mar 2021, 8:00 a. m. ECT – 28 mar 2021, 2:00 p. m. ECT
ZOOM TEPAPIA GÉNICA
Invitados
Acerca del evento
Duración
Dieciseis horas academicas divididas en:
- Doce horas de mentorias en plataforma virtual ZOOM, con el capacitador en vivo
- Cuatro horas autonomas en aula virtual Edmodo, donde se accedera a ejercicios propuestos, videos, material de apoyo y una evaluación previo al certificado de aprobación.
Descripción
El curso dará una visión general sobre la utilización de ácidos nucleicos para la terapia genética en sus diversas aplicaciones: enfermedades hereditarias, cáncer e inmunización (Ej. en contra del SARS-CoV2). Se introducirán los fundamentos moleculares que hacen de la terapia genética una tecnología prometedora en la medicina del futuro. Se abordarán el diseño de construcciones genéticas para la expresión de genes terapéuticos (inmunoglobulinas entre otros) y la selección de vectores virales y no virales para su administración en la biomedicina. En el curso se discutirán estrategias de terapia genética que están siendo desarrolladas al momento y sus limitaciones, así como también los avances en edición genética y viro-inmunoterapia.
Objetivos de aprendizaje
· Entender los fundamentos del origen de enfermedades hereditarias y adquiridas
· Introducir fundamentos y know-how depara la expresión de genes.
· Introducir vectores virales y no virales para la administración génica
· Entender estrategias de terapia genética para diversas enfermedades hereditarias y adquiridas
· Introducir la terapia genética en la oncología por ejemplo en vacunas para el cáncer y viroterapia con enfoque en la inmunoterapia.
· Introducir aplicaciones de la terapia genética en la inmunización (por ejemplo, en el caso del SARS-CoV-2)
Temario
Introducción
Historia de la terapia genética
Dogma central de la biología molecular y el genoma humano
Enfermedades genéticas: deficiencia, mutaciones y dosis génica
Describa los fundamentos moleculares de tres enfermedades que no se hayan presentado en clase.
Expresión génica enfocada en terapia genética
Elementos moleculares para la expresión de genes y constructos de ARN de interferencia
Promotores, aislantes, enhancers, terminadores, péptido señal
Expresión de constructos multicistrónicos y fusiones
Expresión de inmunoglobulinas
Balance de especificidad y toxicidad
Introducción a NCB, GeneCards, Google Patents y SnapGene
Diseño de dos constructos genéticos anotados para una enfermedad hereditaria y una adquirida en Word o SnapGene)
Administración génica
Vectores no-virales
Vectores virales
Rutas de administración
Consideraciones de producción
Elija el tipo de administración génica para los constructos generados anteriormente tomando todas las consideraciones discutidas en clase.
Estrategias de terapia genética
Ejemplos de enfermedades mono y poligénicas (adquiridas)
Vacunas para el cáncer, viroterapia e inmunoterapia
Edición de genes y terapia genética
Inmunización en caso del SARS-CoV2
Limitantes de la terapia genética
Entradas
CEBIO ECUADOR TERAPIA GÉNICA
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