Terapia génica: diseño de construcciones genéticas para la expresión de genes terapéuticos

Duración

Dieciseis horas academicas divididas en: 

• Doce horas de mentorias en plataforma virtual ZOOM, con el capacitador en vivo 
• Cuatro horas autonomas en aula virtual Edmodo, donde se accedera a ejercicios propuestos, videos, material de apoyo y una evaluación previo al certificado de aprobación. 

Descripción

El curso dará una visión general sobre la utilización de ácidos nucleicos para la terapia genética en sus diversas aplicaciones: enfermedades hereditarias, cáncer e inmunización (Ej. en contra del SARS-CoV2). Se introducirán los fundamentos moleculares que hacen de la terapia genética una tecnología prometedora en la medicina del futuro. Se abordarán el diseño de construcciones genéticas para la expresión de genes terapéuticos (inmunoglobulinas entre otros) y la selección de vectores virales y no virales para su administración en la biomedicina. En el curso se discutirán estrategias de terapia genética que están siendo desarrolladas al momento y sus limitaciones, así como también los avances en edición genética y viro-inmunoterapia.

Objetivos de aprendizaje

· Entender los fundamentos del origen de enfermedades hereditarias y adquiridas

· Introducir fundamentos y know-how depara la expresión de genes.

· Introducir vectores virales y no virales para la administración génica

· Entender estrategias de terapia genética para diversas enfermedades hereditarias y adquiridas

· Introducir la terapia genética en la oncología por ejemplo en vacunas para el cáncer y viroterapia con enfoque en la inmunoterapia.

· Introducir aplicaciones de la terapia genética en la inmunización (por ejemplo, en el caso del SARS-CoV-2)

Temario

Introducción

Historia de la terapia genética

Dogma central de la biología   molecular y el genoma humano

Enfermedades   genéticas: deficiencia, mutaciones y dosis génica

Describa los fundamentos moleculares de tres enfermedades que no se hayan presentado en clase.

Expresión génica enfocada en   terapia genética

Elementos moleculares para la   expresión de genes y constructos de ARN de interferencia

Promotores, aislantes, enhancers,   terminadores, péptido señal

Expresión de constructos   multicistrónicos y fusiones

Expresión de inmunoglobulinas

Balance de especificidad y toxicidad

Introducción a NCB, GeneCards,   Google Patents y SnapGene

Diseño de dos constructos genéticos anotados para una enfermedad hereditaria y una adquirida en Word o SnapGene)

Administración génica

Vectores no-virales

Vectores virales

Rutas de administración

Consideraciones de producción

Elija el tipo de administración génica para los constructos generados anteriormente   tomando todas las consideraciones discutidas en clase.

Estrategias de terapia genética

Ejemplos de enfermedades mono y   poligénicas (adquiridas)

Vacunas para el cáncer,   viroterapia e inmunoterapia

Edición de genes y terapia   genética

Inmunización en caso del   SARS-CoV2

Limitantes de la terapia genética